Les biothérapies

De nos jours, le terme de biothérapies désigne essentiellement les médicaments issus des biotechnologies, donc produits par des bactéries ou des cellules animales génétiquement transformées pour produire ces substances. Ce sont par exemple des hormones et facteurs de croissance, des modulateurs de la réaction immunitaire ou des substances destinées à lutter contre les cancers ou des maladies chroniques (anticorps monoclonaux).

Biothérapie, un concept vaste qui évolue régulièrement

Étymologiquement, par biothérapie, on entend des traitements issus du vivant : hormones, extraits de plantes, d’animaux ou d’organes, enzymes, facteurs de croissance, etc. Le concept de biothérapie a, depuis le XIXe siècle, servi à désigner des traitements très différents. Depuis les extraits de thyroïde jusqu’aux produits de biotechnologie actuels, les médecins ont vu se succéder différentes formes de biothérapie. Les premiers antibiotiques, parce qu’ils étaient produits à partir de champignons microscopiques, étaient eux aussi des biothérapies. Mais aujourd’hui, ce terme est plutôt réservé à des médicaments produits par génie génétique.

Les biothérapies au 21ème siècle : le fruit de la biotechnologie

En 2019, le terme de biothérapies désigne essentiellement les médicaments issus des biotechnologies, donc produits par des bactéries ou des cellules animales génétiquement transformées pour produire ces substances.

Historiquement, parmi les premières biothérapies de ce type, on trouve l’insuline. Autrefois extraite de pancréas de porc, l’insuline est aujourd’hui produite par des bactéries dans lesquelles le gène (ADN) codant pour l’insuline humaine a été implanté.

Progressivement, d’autres médicaments de biothérapie ont été produits par génie génétique.

Par exemple :
• des facteurs de croissance destinés à stimuler la moelle osseuse pour produire des globules rouges (EPO ou érythropoïétine, utilisée dans certaines anémies sévères) ou des globules blancs (par exemple pour contrebalancer les effets négatifs d’une chimiothérapie anticancéreuse) ;
• d’autres hormones que l’insuline, par exemple l’hormone de croissance ;
• des enzymes pour les personnes qui ont une mutation sur le gène nécessaire pour les fabriquer (maladies génétiques) ;
• des substances qui modulent le système immunitaire, par exemple des interférons et des interleukines (qui font partie de la grande famille des cytokines) ;
• des substances destinées à empêcher la formation de caillots sanguins (héparines) ;
• certains vaccins sont également le produit des biotechnologies.

De plus, les biotechnologies permettent de produire des substances particulières, les anticorps monoclonaux et les protéines de fusion, qui ont révolutionné le traitement de nombreuses maladies.

Biothérapies : une fabrication complexe, des produits chers

Pour fabriquer des médicaments de biothérapie, il faut modifier le patrimoine génétique de bactéries ou des cellules animales, les cultiver en masse dans des « bioréacteurs » pour qu’elles se multiplient et produisent la protéine recherchée, puis extraire et purifier cette protéine.

Ce mode de production est beaucoup plus complexe et coûteux que la production d’une substance chimique traditionnelle. Cultiver des milliards de cellules demande une technologie avancée et des soins attentifs (parce qu’on utilise des organismes vivants).
De ce fait, les biothérapies sont plus chères que les médicaments « de synthèse chimique » fabriqués à partir de matières premières inertes. Elles sont donc plutôt développées pour soigner des maladies graves ou chroniques.