Le miglustat est un inhibiteur de la glucosyl-céramide synthétase, enzyme responsable de la première étape de la synthèse de la plupart des glucolipides. In vitro, la glucosyl-céramide synthétase est inhibée par le miglustat avec une IC50 de 20-37 µM. De plus, l'activité inhibitrice sur une glucosyl-céramidase non lysosomiale a été démontrée expérimentalement in vitro. L'action inhibitrice sur la glucosyl-céramide synthétase justifie l'utilisation d'une thérapie de réduction du substrat pour le traitement de la maladie de Gaucher.
La maladie de Gaucher est un désordre métabolique héréditaire lié à l'absence de dégradation des glucosyl-céramides, avec stockage lysosomal de cette substance et une pathologie étendue.
La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie neurodégénérative, très rare, presque toujours progressive et pouvant être létale, caractérisée par une circulation lipidique intracellulaire altérée. Les manifestations neurologiques sont considérées comme secondaires à une accumulation anormale de glycosphingolipides dans les cellules neuronales et gliales.
Les données montrent que le traitement par miglustat peut réduire la progression des symptômes neurologiques cliniquement pertinents chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Miglustat 100 mg gélule
Dernière modification : 07/09/2023 - Révision : 03/06/2024
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX - DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX06 - MIGLUSTAT |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONMIGLUSTAT 100 mg gélIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
- Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant
PosologieUnité de prisegélule- miglustat : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer indépendamment de la prise des repas
Posologie Patient de 4 an(s) à 12 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard Dans le cas de : Surface corporelle <= 0,47 m² - 100 mg 1 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,47 m² et <= 0,73 m² - 100 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,73 m² et <= 0,88 m² - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,88 m² et <= 1,25 m² - 200 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 1,25 m² - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 12 an(s) à 18 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 18 an(s) à 70 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la) Posologie standard - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Diarrhée sévère - 100 mg 1 à 2 fois par jour
Populations particulières- Insuffisance rénale : Adapter la posologie
Modalités d'administration du traitement- Administrer indépendamment de la prise des repas
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
- Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant
PosologieUnité de prisegélule- miglustat : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer indépendamment de la prise des repas
Posologie Patient de 4 an(s) à 12 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard Dans le cas de : Surface corporelle <= 0,47 m² - 100 mg 1 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,47 m² et <= 0,73 m² - 100 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,73 m² et <= 0,88 m² - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,88 m² et <= 1,25 m² - 200 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 1,25 m² - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 12 an(s) à 18 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 18 an(s) à 70 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la) Posologie standard - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Diarrhée sévère - 100 mg 1 à 2 fois par jour
Populations particulières- Insuffisance rénale : Adapter la posologie
Unité de prisegélule- miglustat : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer indépendamment de la prise des repas
Posologie Patient de 4 an(s) à 12 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard Dans le cas de : Surface corporelle <= 0,47 m² - 100 mg 1 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,47 m² et <= 0,73 m² - 100 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,73 m² et <= 0,88 m² - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,88 m² et <= 1,25 m² - 200 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 1,25 m² - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 12 an(s) à 18 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 18 an(s) à 70 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la) Posologie standard - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Diarrhée sévère - 100 mg 1 à 2 fois par jour
Populations particulières- Insuffisance rénale : Adapter la posologie
- Voie orale
- Administrer indépendamment de la prise des repas
Posologie Patient de 4 an(s) à 12 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard Dans le cas de : Surface corporelle <= 0,47 m² - 100 mg 1 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,47 m² et <= 0,73 m² - 100 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,73 m² et <= 0,88 m² - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,88 m² et <= 1,25 m² - 200 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 1,25 m² - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 12 an(s) à 18 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Patient de 18 an(s) à 70 an(s) Patient quel que soit le poids Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant Posologie standard - 200 mg 3 fois par jour
Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la) Posologie standard - 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Diarrhée sévère - 100 mg 1 à 2 fois par jour
Populations particulières- Insuffisance rénale : Adapter la posologie
- 100 mg 1 fois par jour
- 100 mg 2 fois par jour
- 100 mg 3 fois par jour
- 200 mg 2 fois par jour
- 200 mg 3 fois par jour
- 200 mg 3 fois par jour
- 200 mg 3 fois par jour
- 100 mg 3 fois par jour
- 100 mg 1 à 2 fois par jour
- Insuffisance rénale : Adapter la posologie
Modalités d'administration du traitement- Administrer indépendamment de la prise des repas
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTMIGLUSTAT 100 mg gélNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Insuffisance rénale sévère
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Homme en âge de procréer
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale légère à modérée
- Sujet entre 12 et 18 ans
Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Fertilité et Grossesse- Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 3 mois après l'arrêt du trt
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Risques liés au traitement- Risque de neuropathie périphérique
- Risque de thrombopénie
- Risque de tremblement
- Risque de trouble digestif
Surveillances du patient- Surveillance des plaquettes pendant le traitement
- Surveillance du taux sanguin de vitamine B12 pendant le traitement
- Surveillance neurologique pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue DIVERS Frisson (Fréquent)
Asthénie (Fréquent)
Fatigue (Fréquent)
HÉMATOLOGIE Thrombopénie (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME Appétit diminué (Très fréquent)
Poids (diminution) (Très fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Sensation de vertige (Fréquent)
PSYCHIATRIE Dépression (Fréquent)
Insomnie (Fréquent)
Libido (diminution) (Fréquent)
Trouble cognitif
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Malaise (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Flatulence (Très fréquent)
Distension abdominale (Fréquent)
Diarrhée (Très fréquent)
Nausée (Fréquent)
Constipation (Fréquent)
Douleur abdominale (Très fréquent)
Vomissement (Fréquent)
Dyspepsie (Fréquent)
Trouble abdominal (Fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Spasme musculaire (Fréquent)
Faiblesse musculaire (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Fréquent)
Trouble de la conduction nerveuse (Fréquent)
Amnésie (Fréquent)
Tremblement (Très fréquent)
Hypoesthésie (Fréquent)
Ataxie (Fréquent)
Neuropathie périphérique (Fréquent)
Paresthésie (Fréquent)
Trouble neuropsychique
Trouble neurologique
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
|---|
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Insuffisance rénale sévère
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Insuffisance rénale sévère
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Homme en âge de procréer
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale légère à modérée
- Sujet entre 12 et 18 ans
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Homme en âge de procréer
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale légère à modérée
- Sujet entre 12 et 18 ans
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Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
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| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. |
| Conduite à tenir | Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible). |
Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Fertilité et Grossesse- Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 3 mois après l'arrêt du trt
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Risques liés au traitement- Risque de neuropathie périphérique
- Risque de thrombopénie
- Risque de tremblement
- Risque de trouble digestif
Surveillances du patient- Surveillance des plaquettes pendant le traitement
- Surveillance du taux sanguin de vitamine B12 pendant le traitement
- Surveillance neurologique pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| DIVERS | |||
| HÉMATOLOGIE | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX |
Voir aussi les substances
Miglustat
Chimie
| IUPAC | (2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol |
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Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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