Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose (MPS) de type VI est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en N-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l'hydrolyse du radical sulfate du glycosaminoglycane, le dermatane sulfate. La diminution ou l'absence d'activité N-acétyl galactosamine 4-sulfatase se traduit par l'accumulation de dermatane sulfate dans de nombreux types cellulaires et tissus.
Le traitement enzymatique substitutif est destiné à rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et empêcher toute nouvelle accumulation.
La galsulfase purifiée, forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine, est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 56 kD. Elle est constituée de 495 acides aminés après hydrolyse de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modifications des oligosaccharides N-liés. Après la perfusion intraveineuse, la galsulfase est rapidement éliminée de la circulation et captée dans les cellules par les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Galsulfase 5 mg/5 ml (1 mg/ml) solution à diluer pour perfusion
Dernière modification : 13/06/2022 - Révision : 13/06/2022
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB08 - GALSULFASE |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONGALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Mucopolysaccharidose de type VI
PosologieUnité de priseml- galsulfase : 1 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie Patient quel que soit l'âge - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type VI
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Mucopolysaccharidose de type VI
PosologieUnité de priseml- galsulfase : 1 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie Patient quel que soit l'âge - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type VI
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois par semaine
Unité de priseml- galsulfase : 1 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie Patient quel que soit l'âge - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type VI
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois par semaine
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie Patient quel que soit l'âge - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type VI
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois par semaine
- Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type VI
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTGALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Compression médullaire
- Enfant de moins de 20 kg
- Fièvre
- Grossesse
- Insuffisance cardiaque
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie respiratoire
- Sujet âgé
- Sujet à risque de surcharge circulatoire
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque de compression médullaire
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de glomérulonéphrite
- Risque de maladie des complexes immuns
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance clinique pendant le traitement
- Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Recommandations en cas de réintroduction du traitement
- Traçabilité recommandée
Traitement à arrêter définitivement en cas de...- Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Anticorps (production)
DERMATOLOGIE Erythème cutané (Fréquent)
Urticaire (Très fréquent)
Eruption cutanée (Très fréquent)
Prurit (Très fréquent)
Pâleur
DIVERS Frisson (Très fréquent)
Douleur (Très fréquent)
Fièvre (Très fréquent)
Aréflexie (Très fréquent)
Douleur thoracique (Très fréquent)
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Oedème de Quincke (Très fréquent)
Choc anaphylactique
Réaction anaphylactique
INSTRUMENTATION Réaction liée à la perfusion
OPHTALMOLOGIE Opacité cornéenne (Très fréquent)
Conjonctivite (Très fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Pharyngite (Très fréquent)
Otalgie (Très fréquent)
Congestion nasale (Très fréquent)
Trouble auditif (Très fréquent)
Oedème laryngé
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Malaise (Très fréquent)
Hypertension artérielle (Très fréquent)
Hypotension artérielle (Fréquent)
Tachycardie
Bradycardie
SYSTÈME DIGESTIF Nausée (Très fréquent)
Hernie ombilicale (Très fréquent)
Douleur abdominale (Très fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
Gastroentérite (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur articulaire (Très fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Tremblement (Fréquent)
Céphalée (Très fréquent)
Paresthésie
SYSTÈME RESPIRATOIRE Bronchospasme (Fréquent)
Asthme (Fréquent)
Toux (Fréquent)
Insuffisance respiratoire aiguë (Fréquent)
Dyspnée (Très fréquent)
Apnée (Fréquent)
Apnée du sommeil
Hypoxie
Tachypnée
Cyanose
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Compression médullaire
- Enfant de moins de 20 kg
- Fièvre
- Grossesse
- Insuffisance cardiaque
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie respiratoire
- Sujet âgé
- Sujet à risque de surcharge circulatoire
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Compression médullaire
- Enfant de moins de 20 kg
- Fièvre
- Grossesse
- Insuffisance cardiaque
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie respiratoire
- Sujet âgé
- Sujet à risque de surcharge circulatoire
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque de compression médullaire
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de glomérulonéphrite
- Risque de maladie des complexes immuns
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance clinique pendant le traitement
- Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Recommandations en cas de réintroduction du traitement
- Traçabilité recommandée
Traitement à arrêter définitivement en cas de...- Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
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| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| OPHTALMOLOGIE | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Galsulfase
Chimie
| Synonymes | galsulfase |
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