À propos de étranacogène dézaparvovec
Mise à jour : 11 mai 2023
Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1 000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perf
Dernière modification : 09/01/2024 - Révision : 09/02/2024
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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B - SANG ET ORGANES HEMATOPOIETIQUES B02 - ANTIHEMORRAGIQUES B02B - VITAMINE K ET AUTRES HEMOSTATIQUES B02BD - FACTEURS DE LA COAGULATION SANGUINE B02BD16 - ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1?000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
PosologieUnité de priseml- étranacogène dézaparvovec : 1000 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Respecter un débit de perfusion constant
Posologie Patient de 18 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
- Posologie standard
- 2 ml/kg 1 fois ce jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion IV lente
- Réservé au sujet de plus de 18 ans
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
PosologieUnité de priseml- étranacogène dézaparvovec : 1000 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Respecter un débit de perfusion constant
Posologie Patient de 18 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
- Posologie standard
- 2 ml/kg 1 fois ce jour
Unité de priseml- étranacogène dézaparvovec : 1000 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Respecter un débit de perfusion constant
Posologie Patient de 18 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
- Posologie standard
- 2 ml/kg 1 fois ce jour
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Respecter un débit de perfusion constant
Posologie Patient de 18 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
- Posologie standard
- 2 ml/kg 1 fois ce jour
Patient de 18 an(s) à 65 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
- Posologie standard
- 2 ml/kg 1 fois ce jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion IV lente
- Réservé au sujet de plus de 18 ans
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1?000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Cirrhose
- Fibrose hépatique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Infection aiguë
- Infection non contrôlée
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Déficit immunitaire
- Diabète
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Hépatite B
- Hépatite C
- Homme en âge de procréer
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Partenaire enceinte ou susceptible de l'être
- Présence d'anticorps anti-AAV5
- Stéatose hépatique non alcoolique
- Sujet âgé
- Sujet à risque d'accident thromboembolique
- Sujet de moins de 18 ans
- Traitement par immunosuppresseur, antécédent récent (de)
- Traitement répété
- Transaminases sériques, augmentation (des)
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Fertilité et Grossesse- Ne pas effectuer de don de sperme
- Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 12 mois après l'arrêt du trt
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Risques liés au traitement- Risque d'accident thromboembolique
- Risque d'augmentation des transaminases
- Risque de cancer
- Risque de réaction anaphylactique
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction hépatique avant et pendant le traitement
- Surveillance de la présence d'anticorps anti-facteur IX pendant le traitement
- Surveillance du taux d'anticorps anti-AAV5 avant la mise en route du traitement
- Surveillance du taux de facteur IX pendant le traitement
- Surveillance échographique hépatique avant la mise en route du traitement
- Surveillance par élastographie hépatique avant la mise en route du traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Effectuer les tests hépatiques de préférence par le même laboratoire
- Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE ASAT (augmentation) (Très fréquent)
ALAT (augmentation) (Très fréquent)
CPK (augmentation) (Fréquent)
Bilirubinémie (augmentation) (Fréquent)
Protéine C-réactive (augmentation) (Très fréquent)
Anticorps (production)
DERMATOLOGIE Urticaire
DIVERS Fatigue (Fréquent)
Syndrome pseudogrippal (Très fréquent)
Fièvre
Gêne thoracique
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Hypersensibilité
INSTRUMENTATION Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
Réaction au site de perfusion
OPHTALMOLOGIE Prurit oculaire
ORL, STOMATOLOGIE Vertige (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Malaise (Fréquent)
Bouffée congestive
SYSTÈME DIGESTIF Nausée (Fréquent)
Douleur abdominale haute
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Cirrhose
- Fibrose hépatique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Infection aiguë
- Infection non contrôlée
X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Cirrhose
- Fibrose hépatique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Infection aiguë
- Infection non contrôlée
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Déficit immunitaire
- Diabète
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Hépatite B
- Hépatite C
- Homme en âge de procréer
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Partenaire enceinte ou susceptible de l'être
- Présence d'anticorps anti-AAV5
- Stéatose hépatique non alcoolique
- Sujet âgé
- Sujet à risque d'accident thromboembolique
- Sujet de moins de 18 ans
- Traitement par immunosuppresseur, antécédent récent (de)
- Traitement répété
- Transaminases sériques, augmentation (des)
II Modéré
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Déficit immunitaire
- Diabète
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Hépatite B
- Hépatite C
- Homme en âge de procréer
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Partenaire enceinte ou susceptible de l'être
- Présence d'anticorps anti-AAV5
- Stéatose hépatique non alcoolique
- Sujet âgé
- Sujet à risque d'accident thromboembolique
- Sujet de moins de 18 ans
- Traitement par immunosuppresseur, antécédent récent (de)
- Traitement répété
- Transaminases sériques, augmentation (des)
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Fertilité et Grossesse- Ne pas effectuer de don de sperme
- Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 12 mois après l'arrêt du trt
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Risques liés au traitement- Risque d'accident thromboembolique
- Risque d'augmentation des transaminases
- Risque de cancer
- Risque de réaction anaphylactique
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction hépatique avant et pendant le traitement
- Surveillance de la présence d'anticorps anti-facteur IX pendant le traitement
- Surveillance du taux d'anticorps anti-AAV5 avant la mise en route du traitement
- Surveillance du taux de facteur IX pendant le traitement
- Surveillance échographique hépatique avant la mise en route du traitement
- Surveillance par élastographie hépatique avant la mise en route du traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Effectuer les tests hépatiques de préférence par le même laboratoire
- Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| OPHTALMOLOGIE | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME NERVEUX |
Voir aussi les substances
étranacogène dézaparvovec
Chimie
| IUPAC | vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) recombinant, non-répliquant, exprimant le variant Padua (R338L) du facteur de coagulation IX humain (F9, Facteur IX, FIX), sous le contrôle du promoteur spécifique du foie (LP1) |
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