À propos de éladocagène exuparvovec
Mise à jour : 28 septembre 2022
Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
ELADOCAGENE EXUPARVOVEC 560 Md de génomes de vecteur/ml sol p perf
Dernière modification : 15/07/2024 - Révision : 16/07/2024
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB26 - ELADOCAGENE EXUPARVOVEC |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONELADOCAGENE EXUPARVOVEC 560 Md de génomes de vecteur/ml sol p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
PosologieUnité de priseml- éladocagène exuparvovec : 560 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraputaminale
- Administrer la dose par perfusion sur 2 sites dans chaque putamen
- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
Posologie Patient à partir de 18 mois - Patient quel que soit le poids
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
- Posologie standard
- 0,08 ml 4 fois ce jour
Posologies maximales- Dose cumulative totale: 0,32 ml
Modalités d'administration du traitement- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 18 mois
Incompatibilités physico-chimiques- A n'utiliser qu'avec le nécessaire d'administration recommandé
- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
PosologieUnité de priseml- éladocagène exuparvovec : 560 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraputaminale
- Administrer la dose par perfusion sur 2 sites dans chaque putamen
- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
Posologie Patient à partir de 18 mois - Patient quel que soit le poids
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
- Posologie standard
- 0,08 ml 4 fois ce jour
Posologies maximales- Dose cumulative totale: 0,32 ml
Unité de priseml- éladocagène exuparvovec : 560 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration- Voie intraputaminale
- Administrer la dose par perfusion sur 2 sites dans chaque putamen
- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
Posologie Patient à partir de 18 mois - Patient quel que soit le poids
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
- Posologie standard
- 0,08 ml 4 fois ce jour
Posologies maximales- Dose cumulative totale: 0,32 ml
- Voie intraputaminale
- Administrer la dose par perfusion sur 2 sites dans chaque putamen
- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
Posologie Patient à partir de 18 mois - Patient quel que soit le poids
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
- Posologie standard
- 0,08 ml 4 fois ce jour
Posologies maximales- Dose cumulative totale: 0,32 ml
Patient à partir de 18 mois
- Patient quel que soit le poids
- Déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC)
- Posologie standard
- 0,08 ml 4 fois ce jour
- Dose cumulative totale: 0,32 ml
Modalités d'administration du traitement- Produit à usage unique, ne pas réutiliser
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 18 mois
Incompatibilités physico-chimiques- A n'utiliser qu'avec le nécessaire d'administration recommandé
- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTELADOCAGENE EXUPARVOVEC 560 Md de génomes de vecteur/ml sol p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Nourrisson de moins de 18 mois
- Présence d'anticorps anti-AAV2
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque d'aggravation des symptômes de la maladie
- Risque d'excrétion du vecteur
- Risque de dyskinésie
- Risque de fuite de liquide céphalorachidien
Surveillances du patient- Surveillance clinique après l'injection
- Surveillance par imagerie cérébrale après l'intervention
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Recommandations en cas d'exposition accidentelle au médicament
- Recommandations relatives à la manipulation des déchets dus à l'excrétion du médicament
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
Information des professionnels de santé et des patients- Info patient: rester à proximité d'un établissement hospitalier pendant au moins 4 sem après la perf
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation de déchet et pansement
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Hypokaliémie (Très fréquent)
Anticorps spécifique à la substance
DERMATOLOGIE Escarre (Très fréquent)
Erythème fessier (Fréquent)
Eruption cutanée (Fréquent)
DIVERS Hypothermie (Fréquent)
Fièvre (Très fréquent)
HÉMATOLOGIE Anémie (Très fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME Trouble alimentaire (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Ulcération buccale (Fréquent)
Sialorrhée (Fréquent)
Extraction dentaire (Fréquent)
PSYCHIATRIE Insomnie (Très fréquent)
Irritabilité (Très fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Choc hypovolémique (Fréquent)
Hypotension artérielle (Très fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Hémorragie gastro-intestinale (Très fréquent)
Diarrhée (Très fréquent)
Gastroentérite (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Fuite de liquide céphalorachidien (Très fréquent)
Dyskinésie (Très fréquent)
Pseudoméningocèle
SYSTÈME RESPIRATOIRE Bruits respiratoires anormaux (Très fréquent)
Cyanose (Fréquent)
Pneumonie (Très fréquent)
Insuffisance respiratoire (Fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Nourrisson de moins de 18 mois
- Présence d'anticorps anti-AAV2
II Modéré
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Nourrisson de moins de 18 mois
- Présence d'anticorps anti-AAV2
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque d'aggravation des symptômes de la maladie
- Risque d'excrétion du vecteur
- Risque de dyskinésie
- Risque de fuite de liquide céphalorachidien
Surveillances du patient- Surveillance clinique après l'injection
- Surveillance par imagerie cérébrale après l'intervention
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Recommandations en cas d'exposition accidentelle au médicament
- Recommandations relatives à la manipulation des déchets dus à l'excrétion du médicament
- Respecter les modalités préconisées de décongélation
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
Information des professionnels de santé et des patients- Info patient: rester à proximité d'un établissement hospitalier pendant au moins 4 sem après la perf
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation de déchet et pansement
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| HÉMATOLOGIE | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
éladocagène exuparvovec
Chimie
| IUPAC | vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) nonrépliquant recombinant contenant une transcription ADNc du variant 2 de la dopa décarboxylase (DDC, AADC) codant pour l'isoforme 1 de l'acide L-aminé aromatique décarboxylase humaine, sous le contrôle d'un promoteur intermédiaire précoce de cytomegalovirus (CMV) et une séquence poly-A de SV40 de terminaison de la transcription |
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