À propos de Ataluren
Mise à jour : 01 mars 2018
Ataluren : Mécanisme d'action
Une mutation non-sens dans l'ADN se traduit par un codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm. Ce codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm provoque la maladie en interrompant la traduction avant la production d'une protéine de longueur complète. L'ataluren permet la translecture par le ribosome de l'ARNm contenant un tel codon d'arrêt prématuré, ce qui entraîne la production d'une protéine de longueur complète.
Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Ataluren 125 mg granulés pour suspension buvable en sachet
Dernière modification : 20/06/2024 - Révision : 20/06/2024
| ATC |
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M - MUSCLE ET SQUELETTE M09 - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09A - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX03 - ATALUREN |
| Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONATALUREN 125 mg glé p susp buv sachIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Dystrophie musculaire de Duchenne
PosologieUnité de prisesachet- ataluren : 125 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids >= 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 2 ans
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Dystrophie musculaire de Duchenne
PosologieUnité de prisesachet- ataluren : 125 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids >= 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Unité de prisesachet- ataluren : 125 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids >= 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
- Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids >= 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient de 2 an(s) à 15 an(s)
- Poids >= 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 2 ans
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTATALUREN 125 mg glé p susp buv sachNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 kg
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
Interactions médicamenteusesX Critique Niveau de gravité : Contre-indication Ataluren + Aminosides
Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
III Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque d'augmentation de l'urémie
- Risque d'augmentation de la créatininémie
- Risque d'augmentation de la cystatine C
- Risque d'hyperlipidémie
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance du bilan lipidique pendant le traitement
- Surveillance du taux de cystatine C tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer immédiatement après ouverture du sachet
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
Information des professionnels de santé et des patients- S'assurer du bon diagnostic par un test génétique avant la mise en route du traitement
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Hypertriglycéridémie (Fréquent)
Cholestérol sanguin augmenté
Taux de cystatine C (augmentation)
Hyperlipidémie
Urémie (augmentation)
Créatininémie (augmentation)
DERMATOLOGIE Rash érythémateux (Fréquent)
Eruption cutanée
DIVERS Fièvre (Fréquent)
Douleur des extrémités (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME Poids (diminution) (Fréquent)
Appétit diminué (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Epistaxis (Fréquent)
Infection de l'oreille
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Hypertension artérielle (Fréquent)
Malaise
SYSTÈME DIGESTIF Diarrhée (Fréquent)
Gêne abdominale (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Constipation (Fréquent)
Flatulence (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
Douleur abdominale haute (Fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur musculo-squelettique du thorax (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Toux (Fréquent)
UROLOGIE, NÉPHROLOGIE Enurésie (Fréquent)
Hématurie (Fréquent)
Exploration fonctionnelle rénale (anomalie)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 kg
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
II Modéré
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 kg
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
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Interactions médicamenteusesX Critique Niveau de gravité : Contre-indication Ataluren + Aminosides
Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
III Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication Ataluren + Aminosides
Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
Ataluren + Aminosides | |
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| Risques et mécanismes | Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. |
| Conduite à tenir | |
III Haut
Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. |
| Conduite à tenir | Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible). |
II Modéré
Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
I Bas
Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque d'augmentation de l'urémie
- Risque d'augmentation de la créatininémie
- Risque d'augmentation de la cystatine C
- Risque d'hyperlipidémie
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance du bilan lipidique pendant le traitement
- Surveillance du taux de cystatine C tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer immédiatement après ouverture du sachet
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
Information des professionnels de santé et des patients- S'assurer du bon diagnostic par un test génétique avant la mise en route du traitement
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE | |||
| UROLOGIE, NÉPHROLOGIE |
Voir aussi les substances
Ataluren
Chimie
| IUPAC | acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque |
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| Synonymes | ataluren |
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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