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La loi de financement de la Sécurité sociale pour 2021 a profondément modifié les conditions dans lesquelles les médicaments peuvent être prescrits et pris en charge en dehors des indications thérapeutiques validées par l'autorisation de mise sur le marché et des procédures habituelles de remboursement.
− Le mécanisme d'accès compassionnel, qui se subdivise en autorisations d'accès compassionnel (AAC) et cadre de prescription compassionnel. Ces deux dispositifs ont en commun de réunir, en une seule mesure, l'autorisation de mettre le médicament à disposition des patients et la décision de prise en charge par l'Assurance maladie. Toutes les décisions sont prises indication par indication au sein de la spécialité.
Les autorisations d'accès précoce (AAP)Les médicaments concernésL'AAP est destinée à permettre l'utilisation de certains médicaments dans des indications précises afin de répondre à un besoin thérapeutique non satisfait, et pour traiter des maladies graves, rares ou invalidantes. Il s'agit de médicaments qui n'ont pas l'autorisation de mise sur le marché (AMM) dans cette indication mais pour lesquels une demande a été déposée ou va l'être à brève échéance, ou bien de médicaments ayant une AMM et en attente de décision sur leur prise en charge par l'Assurance maladie.Seuls peuvent bénéficier d'une AAP les médicaments destinés à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes, lorsque :
− La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ; − L'efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques ; − Ces médicaments sont présumés innovants, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent ; l'appréciation du caractère innovant est fait par la Haute Autorité de Santé (HAS). La procédure d'autorisationLa demande d'AAP est faite par le laboratoire, à son initiative, auprès de la HAS. Le laboratoire dépose simultanément un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD), qui est validé ou modifié par la HAS et éventuellement l'ANSM si la spécialité ne dispose pas d'AMM dans l'indication concernée.L'évaluation de la sécurité et de l'efficacité présumée des spécialités n'ayant pas d'AMM dans l'indication concernée relèvent de l'ANSM. La conformité aux autres critères est évaluée par la HAS qui publie sur son site sa doctrine d'évaluation. L'autorisation est délivrée par la HAS, après avis conforme de l'ANSM si la spécialité ne dispose pas d'AMM dans l'indication concernée. Après décision, le PUT-RD s'impose à l'entreprise qui bénéficie de l'autorisation. L'autorisation est accordée pour 1 an, éventuellement renouvelable. Le laboratoire doit s'engager à déposer une demande d'AMM dans un délai fixé par la HAS, qui ne peut être supérieur à 2 ans après l'AAP, et une demande de remboursement dans le mois suivant l'AMM. L'autorisation peut être modifiée, retirée ou suspendue par la HAS lorsque les conditions relatives à son octroi ne sont plus remplies. En cas d'urgence liée à la sécurité ou l'efficacité du produit, l'ANSM peut prononcer une suspension d'urgence de l'autorisation. Un délai de 180 jours est prévu entre la demande d'inscription au remboursement et la décision d'inscription. En cas de non-respect de ce délai, le laboratoire peut être amené à payer des pénalités financières à l'Assurance maladie. Suivi et information des patients par les prescripteursLe PUT-RD définit les données à recueillir. Elles portent sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que sur les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi autorisé. Le PUT-RD inclut obligatoirement un questionnaire « patient » de type PROMs (Patient Reported Outcome Mesures) ou équivalent.Le contenu du PUT-RD peut être allégé lorsque l'indication a obtenu l'AMM et que l'AAP porte sur une prise en charge post-AMM en attente de décision de prise en charge. L'entreprise qui exploite le médicament doit assurer et financer le recueil des données. A cette fin, les prescripteurs et les pharmaciens en charge de la délivrance lui transmettent les données de suivi des patients traités, selon des modalités assurant le respect du secret médical. Le prescripteur doit informer le patient sur le fait que sa prescription est hors AMM, et lui indiquer les conditions de prise en charge. Selon les cas, il doit porter sur l'ordonnance la mention :
ou − « Prescription au titre d'une autorisation d'accès précoce » (lorsque l'indication a obtenu l'AMM et est en attente de remboursement). DélivranceLes médicaments disposant d'une autorisation d'accès précoce sont délivrés par les pharmacies à usage intérieur des établissements de santé.Toutefois, les traitements antiviraux par voie orale bénéficiant d'une indication thérapeutique dans la prise en charge de la Covid-19 et disposant d'une autorisation d'accès précoce dans cette indication, peuvent être dispensés en pharmacie d'officine. Le pharmacien d'officine qui dispense ces spécialités pharmaceutiques doit respecter les obligations prévues par le protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données. La prise en charge par l'Assurance maladie dans le cadre de l'accès précoceL'octroi d'une AAP entraîne automatiquement la prise en charge de la spécialité.La spécialité est réputée inscrite sur la liste de rétrocession pour l'indication concernée, sauf si elle est réservée à l'usage hospitalier. A noter que la prescription doit mentionner l'indication dans laquelle la spécialité est prescrite. Cette mention conditionne la prise en charge effective dans l'indication concernée. Le prix (indemnité) est librement fixé par le laboratoire, sauf si la spécialité fait déjà l'objet d'un tarif de responsabilité ou d'un prix fixé au titre d'une autre indication, auquel cas c'est ce tarif ou ce prix qui s'appliquent. La régulation économique est assurée par des remises annuelles versées par le laboratoire sur la base d'un barème fixé par arrêté, et par une remise à l'entrée dans le droit commun (obtention de l'AMM ou inscription sur les listes de remboursement) calculée en fonction de l'écart entre l'indemnité demandée et le prix finalement obtenu par le laboratoire. La prise en charge au titre de l'AAP prend fin lors de l'inscription de l'indication sur les listes de remboursement et la publication, le cas échéant, du prix. Elle peut prendre fin également en cas de retrait ou de suspension de l'AAP, de refus d'inscription de l'indication concernée sur la liste de remboursement ou de retrait de la demande d'AMM ou de remboursement par le titulaire.
La prescription de médicaments à titre compassionnelLes médicaments concernésLes médicaments concernés répondent aux caractéristiques suivantes :
− Il n'existe pas de traitement approprié ; − L'efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles ou, dans le cas des maladies rares, des informations recueillies par les professionnels de santé. L'ANSM est l'autorité décisionnelle en matière d'autorisation ou de retrait d'autorisation. Deux procédures d'accès à certains médicaments à titre compassionnel sont possibles : l'autorisation d'accès compassionnel (AAC), et le cadre de prescription compassionnel. Elles présentent des points communs et des spécificités. L'autorisation d'accès compassionnel (AAC)Elle est accordée en vue du traitement d'une maladie grave, rare ou invalidante.Elle concerne des médicaments qui n'ont pas d'AMM, quelle que soit l'indication thérapeutique considérée, ou qui sont en arrêt de commercialisation et dont l'AMM ne porte pas sur l'indication désignée. Dans certains cas exceptionnels, un médicament faisant l'objet, à un stade très précoce, d'une recherche clinique dans l'indication considérée peut faire l'objet d'une autorisation d'accès compassionnel. Cette dérogation n'est possible que si la mise en œuvre du traitement ne peut être différée et que le patient ne peut participer à cette recherche. Dans ce cas, l'entreprise qui assure l'exploitation du médicament doit s'engager à déposer une demande d'autorisation d'accès précoce dans un délai de 12 mois (18 mois en cas de maladie rare) à compter de la première AAC, délai pouvant éventuellement être prorogé. La demande d'ACC est faite par le prescripteur pour un patient nommément désigné. Si le médicament est importé, l'importation est faite par la pharmacie à usage intérieur (PUI) d'un établissement de santé. L'autorisation est assortie d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients élaboré par l'ANSM. Les prescripteurs et les pharmaciens ont l'obligation de participer au recueil des données. La spécialité est mise à la disposition du prescripteur par le laboratoire exploitant. L'ACC a une durée maximale d'un an. Le cadre de prescription compassionnelIl concerne des médicaments ayant une AMM dans d'autres indications. L'objectif est de sécuriser la prescription hors AMM de certains médicaments. Le cadre de prescription compassionnel peut être établi même s'il existe un médicament ayant une AMM dans la même indication, si le principe actif, le dosage et la forme pharmaceutique sont différents. Le médicament entrant dans le cadre de prescription compassionnel peut faire l'objet d'une prescription dès lors que le prescripteur juge qu'il répond aux besoins du patient, au moins aussi bien que le médicament ayant fait l'objet de l'autorisation de mise sur le marché dans cette indication.Le cadre de prescription compassionnel est établi à l'initiative de l'ANSM, du ministre chargé de la santé ou de la Sécurité sociale. Il est établi pour une durée de 3 ans renouvelable, et est assorti d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients. Suivi et information des patients par les prescripteursLes autorisations et les cadres de prescription au titre de l'accès compassionnel sont assortis d'un protocole d'utilisation thérapeutique (PUT) et de suivi des patients élaboré par l'ANSM. Celui-ci précise les conditions de recueil des informations concernant l'efficacité, les effets indésirables et les conditions réelles d'utilisation du médicament ainsi que, le cas échéant, les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi autorisé ou encadré.Pour les médicaments faisant l'objet d'un cadre de prescription compassionnel, l'obligation d'un PUT peut être supprimée lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation du médicament dans l'indication concernée ou s'il existe un autre médicament comparable disposant d'une AMM dans cette indication. Les prescripteurs doivent assurer le recueil et la transmission des données de suivi des patients traités requises par l'ANSM suivant les modalités qu'elle fixe pour chacun des médicaments concernés. Ces modalités doivent assurer le respect du secret médical. Le prescripteur doit informer le patient ou son représentant légal que la prescription se fait hors autorisation de mise sur le marché mais dans le cadre de l'accès compassionnel, ainsi que des contraintes, des risques et des conditions de prise en charge. Il doit porter sur l'ordonnance la mention « Prescription au titre d'un accès compassionnel en dehors du cadre d'une autorisation de mise sur le marché ». La procédure suivie doit être inscrite au dossier médical du patient. Si la prescription est faite au titre d'un cadre de prescription compassionnel, elle doit être motivée, sauf lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation du médicament dans l'indication concernée, ou qu'il existe un autre médicament comparable disposant d'une autorisation de mise sur le marché dans cette indication. Prise en charge dans le cadre de l'accès compassionnelL'octroi d'une autorisation d'accès compassionnel ou l'établissement d'un cadre de prescription compassionnel pour une indication donnée, entraîne automatiquement sa prise en charge pour la durée de la décision.Un arrêté du ministre chargé de la santé et de la sécurité sociale peut assortir la prise en charge de conditions particulières, telles que l'obligation de déposer une AMM ou une demande de remboursement dans un délai déterminé, ou de conditions portant sur la délivrance ou la prescription. La prescription doit mentionner l'indication dans laquelle la spécialité est prescrite. Cette mention conditionne la prise en charge effective dans l'indication concernée. La spécialité est réputée inscrite sur la liste de rétrocession pour l'indication concernée, sauf si elle est réservée à l'usage hospitalier. Si la spécialité est déjà prise en charge dans une autre indication, les conditions de prix ou de tarif sont identiques à celles qui étaient déjà fixées. A défaut, la prise en charge est faite sur la base d'une indemnité librement fixée par le laboratoire ou éventuellement d'une base forfaitaire par patient fixée par arrêté. La régulation est assurée par le biais de remises annuelles versées par l'entreprise exploitante à l'Assurance maladie. La prise en charge au titre de l'accès compassionnel prend fin en cas de délivrance d'une autorisation d'accès précoce, d'une inscription de l'indication sur une liste de remboursement ou de prise en charge d'une alternative thérapeutique. La prise en charge peut, dans certains cas, subsister au-delà de la date limite. Elle persiste pendant 7 mois après l'autorisation de l'AMM, dans l'attente de la décision de remboursement. Elle peut perdurer également pour un patient donné, sous réserve que l'indication n'ait pas fait l'objet d'une évaluation défavorable de l'ANSM.
Des conditions très restrictives pour la prescription hors AMM en dehors de ce cadreEn l'absence d'autorisation ou de cadre de prescription compassionnel dans l'indication considérée, un médicament ne peut faire l'objet d'une prescription non conforme à son autorisation de mise sur le marché que si plusieurs conditions sont réunies :
− Le prescripteur juge indispensable, au regard des connaissances médicales avérées, le recours à ce médicament pour améliorer ou stabiliser l'état clinique de son patient. Il doit informer également le patient d'une absence de prise en charge par l'Assurance maladie du médicament dans l'indication hors AMM. La mention à porter sur l'ordonnance est : « Prescription hors autorisation de mise sur le marché ». La procédure suivie doit être inscrite dans le dossier médical et la prescription motivée dans ce dossier.
La période transitoireLes spécialités (ou les indications) qui bénéficiaient d'une ATU, RTU ou d'une prise en charge en relai d'ATU ou en accès précoce à la date d'entrée en vigueur du nouveau dispositif (soit au plus tard le 1er juillet 2021) basculent progressivement dans le nouveau dispositif. Les modalités de ce basculement varient selon la nature des autorisations antérieures.Pour les spécialités ou les indications bénéficiant d'une ATU, celle-ci se poursuit jusqu'à la fin de cette autorisation, sans possibilité de renouvellement. En ce qui concerne les ATU de cohorte, le laboratoire exploitant peut déposer une demande d'autorisation d'accès précoce. Pour les ATU nominatives, le prescripteur doit demander une autorisation d'accès compassionnel. Pour les spécialités ou indications en post-ATU, la prise en charge se poursuit, le régime des AAP s'appliquant dès l'entrée en vigueur du nouveau dispositif (cf supra). Les spécialités faisant l'objet d'une RTU en cours basculent immédiatement dans le nouveau cadre d'accès compassionnel, et leur prise en charge est poursuivie dans les conditions antérieures.
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Mise à jour :
Décembre 2021
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