NPLATE, risque de leucémie en cas de thrombopénie associée à un SMD

Les données issues d'une étude clinique randomisée réalisée chez des patients atteints de thrombopénie associée à un SMD (syndrome myélodysplasique) montrent une augmentation du nombre de cas de progression de la maladie en LAM (leucémie aiguë myéloïde) et des augmentations transitoires du nombre de cellules blastiques chez les patients traités par romiplostim par rapport au placebo. 
Dans ce contexte, le laboratoire Amgen, en accord avec l'ANSM (Agence natinale de sécurité du médicament et des produits de santé) et l'EMA (Agence européenne du médicament), rappellent les points suivants concernant l'utilisation de NPLATE :

• un rapport bénéfice/risque positif pour NPLATE n'est établi que pour le traitement des thrombopénies associées à un PTI (purpura thrombopénique auto-immun idiopathique) chronique. NPLATE ne doit pas être utilisé dans d'autres situations cliniques associées à une thrombopénie ; 
• chez les adultes et les patients âgés, le diagnostic de PTI doit avoir été confirmé par l'exclusion d'autres situations cliniques pouvant induire une thrombopénie. Le diagnostic de SMD doit être exclu ; 
• une ponction et une biopsie de moelle osseuse doivent normalement être réalisées avant d'instaurer un traitement par NPLATE et tout au long de la maladie et du traitement, particulièrement chez les patients âgés de plus de 60 ans et ceux présentant des symptômes systémiques ou des anomalies telles qu'une augmentation des cellules blastiques périphériques. 

Le RCP (résumé des caractéristiques du produit) et la notice ont été mis à jour avec des informations sur l'augmentation du risque de progression en LAM chez les patients atteints de SMD traités par NPLATE. 

Pour mémoire : 
NPLATE est indiqué chez l'adulte splénectomisé présentant un PTI chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines). 
NPLATE peut être envisagé comme traitement de seconde intention chez l'adulte non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée.