Thérapie cellulaire ABECMA : désormais prise en charge dans le droit commun

La thérapie cellulaire ABECMA 260 – 500 x 10⁶ cellules dispersion pour perfusion (idécabtagène vicleucel - cf. Encadré) bénéficie désormais d'une prise en charge dans le droit commun (agrément aux collectivités et prise en charge en sus des prestations d'hospitalisation) [1, 2] dans l'indication suivante : 

• le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

En outre, l'inscription de la spécialité ABECMA sur la liste des spécialités agréées aux collectivités est subordonnée à une utilisation limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l'usage des thérapies CAR-T, compte tenu de la complexité de la procédure, comme précisé dans l'arrêté du 19 mai 2021. Dans ce contexte, la Commission de la transparence (CT) rappelle l'importance d'une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire) comme relayé par les associations de patients et d'usagers.

ABECMA est un médicament réservé à l’usage hospitalier. Sa prescription est réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.

Depuis 2021, ABECMA était pris en charge au titre de l'accès précoce post-AMM.

Un avis réévalué pour intégrer de nouvelles données en faveur d'ABECMA

La CT a évalué à deux reprises la demande de prise en charge d'ABECMA, en 2021 [3] puis en 2023 [4].

En 2023, la réévaluation a été demandée par le laboratoire pour intégrer les données de l’étude KarMMa-3 [5]. Cet essai a permis de démontrer la supériorité d’ABECMA par rapport à un traitement au choix de l’investigateur (parmi 5 protocoles différents) en termes de survie sans progression selon les critères IMWG (International Myeloma Working Group) : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65] (p<0,0001).

La médiane de survie sans progression évaluée par le comité indépendant a été de 13,3 mois (min-max : 11,8-16,1) dans le groupe ABECMA, et de 4,4 mois (min-max : 3,4-5,9) dans le groupe traitement au choix de l’investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 8,9 mois.

Sur la base de ces résultats, la CT a attribué à ABECMA (chez les patients ayant reçu au moins 3 traitements antérieurs) : 

• un service médical rendu (SMR) important, comme dans le premier avis de 2021 ;
• une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), alors que l'ASMR avait été jugé insuffisante en 2021.

Prise en charge en attente de publication chez les patients ayant reçu au moins 2 traitements inférieurs

En mars 2024, l'indication d'ABECMA a été élargie au traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome ou un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

À ce jour, le traitement par ABECMA des patients ayant reçu entre 2 et 3 traitements antérieurs n'est pas pris en charge, malgré un avis positif de la CT [6]. Les arrêtés de prise en charge sont en attente de publication au Journal officiel.