Extension de prise en charge pour JARDIANCE, PREVYMIS, BEKEMV, EPYSQLI et TECARTUS 

Les périmètres de remboursement en ville et d'agrément aux collectivités sont étendus pour plusieurs spécialités. 

Traitement du diabète par JARDIANCE : remboursement étendu en pédiatrie

JARDIANCE 10 mg et 25 mg comprimé pelliculé (empagliflozine) bénéficient d'une extension de leur prise en charge (remboursement à 65 % et agrément aux collectivités) [1, 2] en pédiatrie, pour le traitement des enfants âgés de 10 ans et plus atteints de diabète de type 2 insuffisamment contrôlé par une monothérapie par la metformine, en complément d'un régime alimentaire et de l'exercice physique, uniquement en association :

• en bithérapie uniquement avec la metformine ;
• en trithérapie uniquement avec la metformine et l'insuline.

Jusqu'à présent, la prise en charge de JARDIANCE dans le traitement du diabète était limitée à l'adulte.

Cette extension d'indication chez l'enfant a été accordée en décembre 2023.

Uniquement avec la metformine

Selon son autorisation de mise sur le marché (AMM), JARDIANCE est indiqué chez les adultes et les enfants âgés de 10 ans et plus pour le traitement du diabète de type 2 insuffisamment contrôlé en complément d'un régime alimentaire et d'une activité physique :

• en monothérapie, quand l'utilisation de la metformine est considérée comme inappropriée en raison d'une intolérance ;
• en association avec d'autres médicaments destinés au traitement du diabète.

Dans son avis [3], la Commission de la transparence (CT) a conclu que JARDIANCE n'avait pas de place dans la stratégie thérapeutique en monothérapie, sans la metformine, faute de données robustes.

Elle s'est appuyée sur les données d’efficacité et de tolérance issues de l’étude DINAMO [4], étude de phase III, de supériorité, contrôlée versus placebo. L’efficacité de l’empagliflozine a été évaluée comparativement à un placebo après 26 semaines de traitement chez des patients pédiatriques et adolescents atteints de DT2 traités par metformine et/ou insuline ou intolérants à la metformine. « Cependant, l’empagliflozine a été évaluée majoritairement en association, à savoir en bithérapie associée à un traitement par metformine (51 %), ou en trithérapie en association à la metformine + insuline (40,1 %), et pour une minorité de patients intolérants à la metformine, en monothérapie (5,7 %). Par conséquent, cette étude (...) ne permet pas d’évaluer la quantité d’effet de l’empagliflozine en monothérapie, quand l’utilisation de la metformine est considérée comme inappropriée en raison d’une intolérance », justifie la CT.

Posologie chez l'enfant : comme chez l'adulte

La dose initiale recommandée est de 10 mg d'empagliflozine 1 fois par jour, chez l'adulte comme chez l'enfant.
Chez les patients qui tolèrent l'empagliflozine à 10 mg 1 fois par jour et qui nécessitent un contrôle glycémique plus strict, la dose peut être augmentée à 25 mg 1 fois par jour.

PREVYMIS : prise en charge étendue à la prophylaxie de la maladie à CMV dans certaines conditions

PREVYMIS 240 mg et 480 mg comprimé pelliculé (létermovir) bénéficient d'une extension de prise en charge [5, 6] pour la prophylaxie de la maladie à CMV chez les adultes séronégatifs au cytomégalovirus [R-] ayant reçu une greffe rénale d'un donneur séropositif au cytomégalovirus [D+] :

• remboursement en ville (65 %) ;
• agrément aux collectivités.

Dans cette même indication, les spécialités hospitalières PREVEMYS 240 mg et 480 mg solution à diluer pour perfusion bénéficient d'une extension de leur agrément aux collectivités. 

En outre, les formes orales de PREVYMIS sont désormais prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation dans les indications suivantes [7] : 

• prophylaxie de la réactivation du cytomégalovirus (CMV) et de la maladie à CMV chez les adultes séropositifs au CMV receveurs [R+] d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques ;
• prophylaxie de la maladie à cytomégalovirus (CMV) chez les adultes séronégatifs au CMV [R-] ayant reçu une greffe rénale d'un donneur séropositif au CMV [D+].

PREVYMIS est soumis à prescription hospitalière. 

Un SMR important et une ASMR mineure

L'indication en prophylaxie de la CMV chez les adultes séronégatifs au CMV [R-] ayant reçu une greffe rénale d'un donneur séropositif au CMV [D+] a été octroyée en novembre 2023.

La non-infériorité du létermovir a été démontrée par rapport au valganciclovir en termes de proportion de patients ayant une maladie à CMV survenue à la 52^e semaine postgreffe rénale (critère de jugement principal) dont le donneur est séropositif au CMV [D+/R-] [8].

Dans son avis [9], la CT a attribué à PREVYMIS un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure pour cette indication, soulignant que le besoin médical est actuellement partiellement couvert.  

Extension de prise en charge pour trois spécialités hospitalières

Les prises en charge (agrément aux collectivités et prise en charge en sus) [10, 11, 12, 13] des spécialités ci-dessous sont étendues dans les indications suivantes :

• BEKEMV 300 mg solution à diluer pour perfusion (éculizumab) et EPYSQLI 300 mg solution à diluer pour perfusion (éculizumab) : chez l'adulte et l'enfant pour le traitement des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU atypique) ;
• TECARTUS 0,4 - 2 x 10⁸ cellules dispersion pour perfusion (cellules autologues CD3 + transduites anti-CD19) :
  • pour l'agrément aux collectivités : traitement des patients adultes de 26 ans et plus, atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules précurseurs B réfractaire ou en rechute après au moins deux lignes de traitement antérieures,
  • pour la prise en charge en sus : traitement des patients adultes de 26 ans et plus atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules précurseurs B avec chromosome Philadelphie négatif réfractaire ou en rechute après au moins deux lignes de traitement antérieures.

En outre, l'inscription de la spécialité TECARTUS sur la liste des spécialités agréées aux collectivités est limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l'usage des médicaments à base de cellules CAR-T compte tenu de la complexité de la procédure. Dans ce contexte, la CT souligne l'importance d'une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire).