Extension de prise en charge à l'hôpital pour EYLEA en seringue préremplie, YESCARTA et ULTOMIRIS

Les spécialités hospitalières EYLEA en seringue préremplie, YESCARTA et ULTOMIRIS font l'objet d'une extension de prise en charge (agrément aux collectivités en sus des prestations d'hospitalisation) dans une ou plusieurs indications thérapeutiques.  

EYLEA dans la rétinopathie du prématuré

L'agrément aux collectivités d'EYLEA 40 mg/mL solution injectable en seringue pré-remplie (aflibercept) est étendu [1] au traitement de la rétinopathie du prématuré (RDP) avec atteinte de la zone I (stade 1+, 2+, 3 ou 3+) ou de la zone II (stade 2+ ou 3+), ou la rétinopathie du prématuré agressive postérieure uniquement dans les situations suivantes :

• formes très actives de la maladie (RDP agressive postérieure) ;
• atteinte étendue en zone I ;
• impossibilité d'effectuer le laser ou une anesthésie générale.

Dans cette indication, accordée en décembre 2022, la Commission de la transparence (CT) a attribué un service médical rendu (SMR) faible [2].
Selon la CT, EYLEA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V). 

Cette extension de prise en charge ne s'applique pas à EYLEA en flacon (pas d'indication dans le traitement de la rétinopathie du prématuré). 

YESCARTA dans deux types de lymphome

La prise en charge (agrément aux collectivités et prise en charge en sus des prestations d'hospitalisation) [3, 4] de YESCARTA 0,4-2x10⁸ cellules dispersion pour perfusion en poche de 68 mL (axicabtagene ciloleucel) est étendue à de nouvelles indications en hématologie/oncologie pour le traitement des patients adultes atteints de :

• lymphome folliculaire (LF) réfractaire ou en rechute après au moins trois lignes de traitement systémique ;
• lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome à cellules B de haut grade (LHGCB) ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires.

En outre, l'inscription sur cette liste de la spécialité YESCARTA est subordonnée à une utilisation limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l'usage des CAR-T compte tenu de la complexité de la procédure, comme précisé dans l'arrêté du 19 mai 2021.

Dans ce contexte, la CT rappelle l'importance d'une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire) comme relayé par les associations de patients et d'usagers. La mise à disposition d'une information adaptée pour les patients et leurs aidants, le cas échéant, concernant la complexité de la procédure CART et les risques encourus par le patient est attendue.

Dans le traitement du lymphome folliculaire, la CT a attribué à YESCARTA un SMR important [5]. Selon la CT, YESCARTA n'apporte pas d'ASMR dans cette indication.

Dans le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B [6], la CT a attribué à YESCARTA un SMR important et une ASMR modérée (III).

ULTOMIRIS dans trois maladies rares

La prise en charge [7, 8] des spécialités ULTOMIRIS solution à diluer pour perfusion (ravulizumab - cf. Encadré) est étendue dans trois indications.

Syndrome hémolytique et urémique atypique

L'extension de prise en charge (agrément aux collectivités, en sus des prestations d'hospitalisation) concerne le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) chez les patients pesant 10 kg ou plus, naïfs d'inhibiteur du complément, ou ayant reçu un traitement par l'eculizumab pendant au moins 3 mois et présentant des signes de réponse à l'eculizumab.

La myasthénie auto-immune généralisée

L'extension de prise en charge concerne aussi la myasthénie auto-immune généralisée (MAg) :

• pour l'agrément aux collectivités : en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne chez les patients adultes présentant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (RACh) restant symptomatiques.

En outre, compte tenu de la place restreinte dans la stratégie thérapeutique de ULTOMIRIS, en tant que traitement de première intention en addition au traitement standard (cf. ci-dessus), sa prise en charge dans cette indication est subordonnée à une validation de l'indication de ULTOMIRIS par concertation d'une équipe d'experts appartenant à la filière FILNEMUS. Une validation par une RCP pourra être proposée à la commission « thérapie innovante » de la filière FILNEMUS dans les situations où l'indication est plus difficile à poser.

• en sus des prestations d'hospitalisation : en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de MAg et présentant des anticorps anti-RACh restant symptomatiques, excluant le rituximab et les traitements immunosuppresseurs de deuxième ligne et plus avec AMM (eculizumab et efgartgimod alfa).

Maladie du spectre de la neuromyélite optique

Enfin, l'extension de prise en charge concerne le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) :

• pour l'agrément aux collectivité : chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

En outre, compte tenu de la place dans la stratégie thérapeutique restreinte de ULTOMIRIS et du risque d'utilisation au-delà du périmètre de remboursement défini par la CT sur la base des données disponibles d'efficacité et de tolérance, sa prise en charge dans cette indication est subordonnée au suivi du patient dans un centre de ressources et de compétences de la sclérose en plaques ou dans un centre du réseau MIRCEM (maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle), avec une prescription restreinte aux neurologues dans le cadre d'une RCP.

• en sus des prestations d'hospitalisation : chez les patients adultes présentant des anticorps anti-AQP4 et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

Commission de la transparence : des SMR importants

Dans le traitement du SHUa, la CT a attribué à ULTOMIRIS un SMR important [9]. Selon la CT, ULTOMIRIS n'apporte pas d'ASMR dans cette indication. 

Dans le traitement de la MAg, le SMR est considéré important [10] uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de MAg et présentant des anticorps anti-RACh restant symptomatiques. Il est jugé insuffisant dans les autres situations cliniques de l'AMM. Dans le périmètre d'indication retenu, la CT estime qu'ULTOMIRIS apporte une ASMR mineure (IV).

Dans la NMOSD, le SMR attribué à ULTOMIRIS est important [11] chez les patients adultes présentant des anticorps anti-AQP4 et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). Il est insuffisant dans les autres situations de l'autorisation de mise sur le marché (AMM). Aucune ASMR n'est attribuée.