Hémophilie : extension de prise en charge pour HEMLIBRA

Les spécialités de la gamme HEMLIBRA (émicizumab - cf. Encadré) bénéficient d'une extension de prise en charge (remboursement en ville à 65 %, agrément aux collectivités, rétrocession et prise en charge en sus des prestations d'hospitalisation) [1, 2, 3, 4] dans l'indication suivante : 

• en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII), sans inhibiteur anti-facteur VIII, qui ont une forme modérée (FVIII ≥ 1 % et ≤ 5 %) avec un phénotype hémorragique sévère. 
  HEMLIBRA peut être utilisé dans toutes les tranches d'âge.

Cette indication ciblant les patients ayant une forme modérée sans inhibiteur anti-facteur VIII et un phénotype hémorragique sévère a été octroyée en janvier 2023, en complément des autres indications : 

• prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A
  • avec inhibiteurs anti-facteur VIII,
  • ou sans inhibiteur anti-facteur VIII qui ont une forme sévère (FVIII < 1 %)

Pour mémoire, HEMLIBRA est soumis à prescription hospitalière. 

Attribution d'un SMR important

Dans un avis du 10 mai 2023 [5], la Commission de la transparence (CT) a attribué à HEMLIBRA un service médical rendu (SMR) important pour cette nouvelle indication. En revanche, HEMLIBRA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR). 

Cette position s'appuie sur les données de l'étude de phase III multicentrique HAVEN-6 [6] dont l’objectif principal était l’évaluation de la tolérance. Le critère d'évaluation principal de l’efficacité était le taux annualisé de saignements traités (TSA), estimé à 0,9 (IC95% [0,50-1,78]) avec 68,6 % des patients qui n’ont eu aucun saignement traité.