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La mucoviscidose est liée à des mutations du gène CFTR sur le chromosome 7, entraînant une altération de la protéine CFTR dont la fonction est de réguler le transport du chlore à travers les membranes cellulaires (illustration).
Résumé
Le médicament à base d'ivacaftor KALYDECO granulés en sachet bénéficie d'une extension de prise en charge chez le nourrisson atteint de mucoviscidose. Jusqu'à présent limité à partir de l'âge de 6 mois, le périmètre de remboursement en ville (65 %) et d'agrément aux collectivités inclut désormais les nourrissons d'au moins 4 mois (pesant de 5 kg à moins de 25 kg) porteurs d'une des mutations de défaut de régulation du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Cette extension de prise en charge ne couvre pas l'ensemble de l'indication de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de KALYDECO granulés ; à ce jour, l'indication chez les nourrissons porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR n'est pas pris en charge.
Le médicament à base d'ivacaftor KALYDECO granulés en sachet bénéficie d'une extension de prise en charge chez le nourrisson atteint de mucoviscidose. Jusqu'à présent limité à partir de l'âge de 6 mois, le périmètre de remboursement en ville (65 %) et d'agrément aux collectivités inclut désormais les nourrissons d'au moins 4 mois (pesant de 5 kg à moins de 25 kg) porteurs d'une des mutations de défaut de régulation du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Cette extension de prise en charge ne couvre pas l'ensemble de l'indication de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de KALYDECO granulés ; à ce jour, l'indication chez les nourrissons porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR n'est pas pris en charge.
La prise en charge (remboursement à 65 % et agrément aux collectivités) des spécialités à base d'ivacaftor KALYDECO granulés en sachet (cf. Encadré 1) est étendue à l'indication suivante :
- traitement des nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Encadré 1 - Liste des spécialités de KALYDECO bénéficiant de l'extension de prise en charge chez le nourrisson à partir de 4 mois
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Pour rappel, KALYDECO est un médicament d'exception soumis à prescription initiale hospitalière semestrielle (renouvellement non restreint). La prescription doit être établie en conformité avec la nouvelle fiche d'information thérapeutique (FIT) en vigueur publiée au Journal officiel du 11 janvier 2022.
Un périmètre de prise en charge restreint par rapport à l'indication de l'AMM
Cette extension de prise en charge chez le nourrisson ne couvre pas l'ensemble de l'indication thérapeutique prévue par l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de KALYDECO granulés en sachet.
À la date du 13 janvier 2022, KALYDECO granulé n'est pas remboursable ni agréé aux collectivités dans le traitement de la mucoviscidose chez le nourrisson d'au moins 4 mois, les jeunes enfants et les enfants pesant de 5 à moins de 25 kg porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR.
Évaluation médico-économique chez le nourrisson d'au moins 4 mois : SMR et ASMR importants
La Commission de la transparence (CT) a évalué la demande d'extension de prise en charge de KALYDECO granulés en sachet chez le nourrisson d'au moins 4 mois en 2021. Dans son avis publié le 30 juin 2021, elle attribue un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) importante.
L'étude de phase III ARRIVAL (non comparative) a évalué le profil pharmacocinétique (critère de jugement principal), l'efficacité (variation du taux de chlorure sudoral) et la tolérance de l'ivacaftor chez le nourrisson d'au moins 4 mois. Les résultats sont en faveur d'une efficacité et d'une tolérance similaires à celles observées chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à moins de 1 an.
La CT relève également le besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie.
En conclusion de son avis, la CT considère que la place de KALYDECO, dans la stratégie thérapeutique chez le nourrisson d'au moins 4 mois et de moins de 6 mois, est celle d'un traitement de fond de la mucoviscidose qui doit être prescrit d'emblée en présence de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
KALYDECO chez le nourrisson d'au moins 4 mois : rappel posologique
La posologie chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois et les jeunes enfants est déterminée en fonction du poids du patient, comme décrit dans le tableau I ci-dessous.
Tableau I - Posologies recommandées chez les patients âgés de 4 mois et plus
| Âge | Poids corporel | Dose | Dose journalière totale |
| 4 mois à moins de 6 mois | > 5 kg | 25 mg de granulés toutes les 12 heures avec un repas riche en graisses | 50 mg |
| 6 mois et plus | > 5 kg à < 7 kg | 25 mg de granulés toutes les 12 heures avec un repas riche en graisses | 50 mg |
| > 7 kg à < 14 kg | 50 mg de granulés toutes les 12 heures avec un repas riche en graisses | 100 mg | |
| > 14 kg à < 25 kg | 75 mg de granulés toutes les 12 heures avec un repas riche en graisses | 150 mg | |
| > 25 kg | cf. Monographie de KALYDECO 150 mg comprimé | ||
Pour aller plus loin
Arrêté du 24 décembre 2021 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 11 janvier 2022, texte n° 6)
Arrêté du 24 décembre 2021 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 11 janvier 2022, texte n° 7)
Avis de la Commission de la transparence - KALYDECO chez l'enfant de 4 mois à 6 mois (HAS, 30 juin 2021)
Pour aller plus loin
Consultez les monographies VIDAL
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