Thérapie génique contre Parkinson : 1-0

Lors de maladie de Parkinson, on observe une diminution de la concentration dans le cerveau de certaines substances appelées « neurotransmetteurs », des messagers chimiques indispensables à la transmission des informations entre les cellules nerveuses. Parmi ces substances, la diminution de la concentration en dopamine est la cause principale de la maladie de Parkinson. Mais dans cette maladie, certains symptômes proviennent également d'une diminution d'un autre neurotransmetteur, le GABA, qui contribue à la raideur musculaire dont souffrent les patients atteints de cette maladie.

Dans l’essai clinique dont les résultats viennent d’être publiés récemment, des chercheurs américains ont introduit, dans une région précise du cerveau de patients atteints de maladie de Parkinson, un gène capable de stimuler la production de GABA. L’essai a été réalisé sur 45 patients âgés de 30 à 75 ans. Pour évaluer l’efficacité de cette méthode, 22 patients ont reçu le gène en question et 23 ont subi une chirurgie « factice » avec une solution placebo. L’essai était en « double aveugle » : ni les patients, ni les médecins ne savaient si c’était le gène ou la solution placebo qui était injecté dans le cerveau.

Six mois après l’intervention, les résultats étaient concluants. La moitié des patients ayant reçu le gène ont vu leurs symptômes régresser, contre 14 % dans le groupe placebo. En outre, les patients réellement traités par thérapie génique ont vu leur score « moteur » (permettant d’évaluer leur capacité à se mouvoir) amélioré de 23 %, contre 13 % dans le groupe placebo. Quelques effets indésirables ont été observés, sans gravité : nausées, maux de tête.

Cet essai constitue une étape importante dans le traitement par thérapie génique des maladies du système nerveux. Des essais cliniques réalisés sur un plus grand nombre de patients devraient maintenant permettre de comparer l’efficacité de la thérapie génique à celle des traitements actuellement prescrits contre la maladie de Parkinson (médicaments antiparkinsoniens et stimulation cérébrale profonde).

Source : LeWitt PA et al : AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. The Lancet Neurology, mars 2011.